<Healthcare>
14-8-2019

Onderzoekers zetten nieuwe stap in strijd tegen taaislijmziekte

Onderzoekers zetten nieuwe stap in strijd tegen taaislijmziekte

Via gencorrectie kunnen KU Leuven en de Universiteit van Trento twee mutaties die mucoviscidose veroorzaken permanent herstellen. Dat gebeurde met 3D-celculturen afkomstig van mucopatiënten.

ENGINEERINGNET.BE - Mucoviscidose of taaislijmziekte is de meest frequente erfelijke aandoening in België. Kinderen en jongvolwassenen lijden vooral aan ademhalings- en spijsverteringsproblemen. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het CFTR-gen.

Dat gen bevat de code voor een ionenkanaal in longen en darmen. Een ionenkanaal is een microscopisch sluisje in de celwand waarlangs geladen deeltjes de cel kunnen in- en uitstromen.

In dit geval gaat het om deeltjes chloride en bicarbonaat: als die onvoldoende de longen en darmen kunnen instromen om daar de slijmen te hydrateren, ontstaat er een taai slijm dat bacteriën niet efficiënt doodt.

In de strijd tegen mucoviscidose worden verschillende wapens ingezet, zoals correctie van het muco-gen. De Universiteit van Trento in Italië ontwierp CRISPR/Cas-scharen voor twee specifieke mutaties van het CFTR-gen.

Onderzoekers van KU Leuven hebben de twee scharen vervolgens ingebracht in cellen van mucopatiënten. Doctoranda Giulia Maule: "In Leuven kweekten we organoïden: driedimensionale celculturen. Die zijn afkomstig uit biopsies uit de darmen van mucopatiënten. De organoïden zijn als het ware mini-darmpjes met het muco-gen."

"Ook ontwikkelden we een transportmiddel om de CRISPR/Cas-schaar in te brengen in de cellen. Dat doen we met gestripte virussen die cellen kunnen indringen, met het therapeutisch materiaal aan boord."

"Met de combinatie van deze technieken konden we het genetisch defect herstellen: het transport van de chloridedeeltjes werd hersteld. Dat is makkelijk na te gaan omdat de mini-darmpjes opzwellen: de kanaaltjes gaan open en laten de chloridedeeltjes door die op hun beurt water aantrekken naar het binnenste van de organoïden.”

Doctor Marianne Carlon, verantwoordelijke voor het onderzoek naar organoïden in Leuven: “Dit is een techniek die grote precisie vergt. Het biedt ook perspectief voor andere genetische ziekten. Wel vergt het nog veel verder onderzoek om de stap te zetten van een petrischaaltje met organoïden naar een patiënt in de kliniek." << (Lydia Heida) (foto: © KU Leuven - microscopie door Indra Van Zundert)

Lees meer over:
Healthcare

Keuze van de redactie